隐索蛋白相关的周期性综合征上限市场

DelveInsight的 “ Cryopyrin相关周期性综合征（CAPS）-市场洞察力，流行病学和市场预测-2030” 该报告深入了解了CAPS，历史和预测的流行病学以及美国的CAPS市场趋势。

CAPS市场报告提供了当前的治疗方法，新兴药物，CAPS在各种疗法中的市场份额，2017年至2030年美国当前和预测的CAPS市场规模。该报告还涵盖了当前的CAPS治疗实践/算法，市场驱动因素，市场障碍和未满足的医疗需求，以把握最佳机会并评估市场的潜在潜力。

地理覆盖

• 美国

研究期间：2017-2030年

隐索蛋白相关的周期性综合征（CAPS）：疾病的理解和治疗算法

总览

隐索蛋白相关的周期性综合征（CAPS）是一组自体炎症以及已知的常染色体显性遗传疾病，据信这是由于NLRP3基因编码一种称为冻蛋白的蛋白质突变引起的。 NLRP3是炎症小体蛋白的一部分。为了引发先天性炎症反应，需要炎性体激活。其他CAPS也会引起NLRP3突变，进而导致白介素β-1（IL-1β）CAPS的过量生产，并且基本上由三种疾病组成，这些疾病随疾病的严重程度和所涉及的系统而有所不同。具有可变外显率的常染色体显性遗传（意味着仅一个父母一方的基因的一个拷贝就足以引起这种疾病）。

CAPS包括三种疾病，其严重程度和发病时易受影响的器官各不相同，即新生儿发作多系统炎症性疾病（NOMID），也称为慢性炎症性神经皮肤性关节综合征（CINCA），家族性冷性自发性炎症综合征（FCAS）和穆克韦尔斯综合征（MWS）。 NOMID是CAPS的最严重形式，伴随发作性发烧和发冷，并伴有其他相关症状，例如中枢神经系统发炎发热发作（婴儿时期开始），皮疹发作，关节疼痛加剧和红眼。另一方面，MWS是CAPS的中间形式。在这种情况下，诸如频繁出疹子的症状始于婴儿期或青春期早期。 MWS的症状是偶尔的发烧，关节痛，频繁的结膜炎，逐渐的听力下降和淀粉样变性。 FCAS，又称家族性荨麻疹，是最轻度的CAPS伴有发烧和其他症状，所有FCAS患者的皮疹发作始于儿童早期或偶有儿童早期。在FCAS患者中，听力损失和淀粉样变性肾脏病很少见。 CAPS的症状和严重程度因疾病而异，但某些体征包括多器官发炎，蜂巢样皮疹，周期性发烧和爆发，头痛，鼓胀的眼睛，失明，听力下降，呕吐，关节痛，肿胀特定于一种疾病的其他症状包括，FCAS和MWS中暴露于寒冷或其他环境触发条件下的蜂巢样皮疹。

隐索蛋白相关的周期性综合征（CAPS）诊断

CAPS的诊断基于临床表现和实验室检查结果，这些结果显示全身性白细胞增多和嗜神经性以及其他急性期反应物（C反应蛋白和血清淀粉样蛋白A）升高。使用的一些实验室测试包括识别染色体，基因或蛋白质差异的基因测试。皮疹的皮肤活检，眼科检查，听力检查，影像学检查等。

隐索蛋白相关的周期性综合征（CAPS）治疗

为了治疗诸如CAPS之类的罕见疾病，已经测试了多种抗炎药，免疫抑制剂和抗组胺药，以调节CAPS的体征和症状。这些药物包括甲氨蝶呤，环孢霉素，硫唑嘌呤，环磷酰胺和肿瘤坏死因子阻滞剂，但它们均未成功。近年来，研究表明靶向白介素-1的生物药物可有效治疗CAPS。这些IL-1抑制剂中包括Anakinra，rilonacept和canakinumab。这三种药物均已获得FDA批准，主要用于治疗CAPS患者。这些疗法终生必不可少，但会鼓励儿童过近正常的生活。一些疗法可能还包括物理疗法，关节对准药物夹板和NSAID，症状减轻的皮质类固醇或甲氨蝶呤。手术可以纠正关节畸形。

CAPS流行病学

CAPS流行病学部门提供有关美国历史和当前CAPS患者库以及预测趋势的见解。通过探索大量研究和关键意见领袖的观点，它有助于识别当前趋势和预测趋势的原因。 DelveInsight报告的这一部分还提供了诊断出的患者群及其趋势以及进行的假设。

主要发现

在2017年，CAPS的总流行病例在美国为650例，预计在研究期间（即2017-2030年）将会增加。

报告中涵盖的疾病流行病学提供了历史和预测的CAPS流行病学[细分为CAPS的总流行病例，CAPS的总诊断病例，CAPS的特定年龄流行病，CAPS的特定类型流行病，严重性特定的流行CAPS案例 [CAPS的治疗案例]在2017年至2030年之间。

CAPS药物章节

CAPS报告的药品章节部分包含对CAPS市售药品和管道药品的详细分析。它还有助于了解CAPS临床试验的详细信息，富有表现力的药理作用，协议与合作，批准和专利的详细信息，每种药物的优缺点以及最新新闻和新闻稿。

CAPS批准的药物

Kineret（Anakinra）：Amgen /瑞典孤儿Biovitrum

Kineret（anakinra）是人白介素1受体拮抗剂（IL-1Ra）的重组，非糖基化形式。 2013年1月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Kineret用于NOMID的治疗。

Kineret是第一种也是唯一的一种FDA批准的NOMID（最严重的CAPS形式）疗法。

Ilaris（Canakinumab）：诺华

Ilaris（Canakinumab），以前称为ACZ885，是一种重组的人抗人IL-1β单克隆抗体，属于IgG1 /κ同种型亚类。 2009年6月，美国FDA批准了Ilaris（canakinumab）用于治疗患有CAPS的儿童和成人，其中包括许多罕见的但终生的自发性炎症，具有使人衰弱的症状和有限的治疗选择。 FDA根据其对CAPS患者的重要临床需求的潜力，对Ilaris进行了优先审查。

Arcalyst（Rilonacept）：Regeneron制药

Rilonacept（以前称为IL-1 TRAP）是IL-1（IL-1）的靶向抑制剂，IL-1是CAPS中炎症的关键驱动因素。 Rilonacept是一种二聚体融合蛋白，由人白细胞介素-1受体组分（IL-1RI）和IL-1受体辅助蛋白（IL-1RAcP）的胞外部分的配体结合结构域组成，这些结构域与Fc部分串联连接人IgG1。 Arcalyst用于通过CAPS（包括FCAS和MWS）治疗12岁及12岁以上的成人和儿童。 2008年2月，美国FDA批准了Arcalyst（rilonacept）一种白介素1受体阻滞剂，用于治疗CAPS，包括成人和12岁以上儿童的FCAS和MWS。

注意：详细的当前疗法评估将在CAPS的完整报告中提供

CAPS新兴药物

ATI-450（Aclaris治疗公司）

ATI-450（以前称为CDD-450）是一种研究药物，是一种独特的p38αMAPK–MK2途径选择性抑制剂，用于在炎症小体启动信号中暴露该蛋白复合物的功能。值得注意的是，ATI-450在减轻疾病模型中的炎症方面与全局p38αMAPK抑制剂一样有效。 CAPS和该病最严重的形式，NOMID是由于炎症小体失调导致系统性细胞因子IL-1β系统水平升高。

2017年8月，Aclaris Therapeutics宣布已收购Confluence Life Sciences，这是一家私有生物技术公司，专注于发现和开发可治疗炎性和免疫性疾病及癌症的激酶抑制剂。涉及ATI-450的已发布美国专利预计将于2034年到期，涉及不同MK2信号通路抑制剂的其他已授权专利预计将于2031年和2032年到期。

注意：详细的新兴疗法评估将在最终报告中提供。

CAPS市场展望

主要发现

美国的CAPS市场规模有望在2017-2030年的研究期间发生变化。 2017年，CAPS的治疗市场在美国为3600万美元，预计在研究期间（2017-2030年）将增长。

CAPS管道开发活动

正在筹备中的药物包括：

ATI-450：Aclaris治疗学

注意：详细的新兴疗法评估将在最终报告中提供。

CAPS药物吸收

在已获批准的疗法中，由于已确立的疗效和安全性，快速和持续的反应以及给药频率显着减少（即每八周一次），Canakinumab主导了当前市场。

CAPS疗法中的获取和报销方案

由于少数合格的患者被处方了这种药物，因此罕见疾病药物的高成本通常对预算的影响有限。

在过去几年中，几种稀有疾病疗法已被美国FDA批准。从患者的角度来看，围绕罕见病治疗的健康保险和付款人保险指南限制了这些治疗的广泛使用，仅留下了少数可以绕开保险并自行购买产品的患者。在美国，有保险的患者通常可以使用罕见病药物。这是由于多种因素造成的，其中包括影响儿童的罕见疾病约一半，这使得管理变得很困难，未经批准就无法覆盖。

KOL视图

为了跟上当前的市场趋势，我们通过主要研究利用KOL和SME在CAPS领域的观点来填补数据空白并验证我们的二次研究。他们的意见有助于理解和验证当前​​和新兴疗法的治疗模式或CAPS市场趋势。通过确定市场的整体情况和未满足的需求，这将为客户提供潜在的即将到来的新颖治疗方法。

竞争情报分析

我们使用各种竞争情报工具，包括SWOT分析，PESTLE分析，波特的五种力量，BCG矩阵，市场进入策略等，对CAPS市场进行竞争情报和市场情报分析。分析的完全取决于数据的可用性。

报告范围

• 该报告涵盖了CAPS的描述性概述，解释了CAPS的原因，体征和症状，病理生理以及当前可用的疗法。
• 在美国，已经对CAPS流行病学和治疗提供了全面的见解。
• 此外，还提供了关于CAPS的当前和新兴疗法的全面介绍，以及对新疗法的评估，这将对当前的治疗前景产生影响。
• CAPS市场的详细回顾；报告中包含了历史和预测方面的内容，涵盖了美国的药物推广活动。
• 该报告通过了解趋势塑造和驱动全球CAPS市场，在制定业务战略时提供了优势。

报告重点

• 在未来几年中，CAPS市场将因对疾病的认识不断提高以及全球医疗保健支出的增加而发生变化。这将扩大市场规模，使药品制造商能够更多地渗透到市场中。
• 这些公司和学者正在努力评估挑战并寻找可能影响CAPS R的机会&D.正在开发的疗法集中于治疗/改善疾病状况的新方法。
• 主要参与者参与了CAPS疗法的开发。新兴疗法的推出将对CAPS市场产生重大影响。
• 对疾病发病机制的更好理解也将有助于CAPS新型疗法的发展。
• 我们对不同开发阶段，不同新兴趋势的管道资产进行深入分析，并对管道产品进行比较分析，并提供详细的临床概况，关键的交叉竞争和发布日期以及产品开发活动，以支持客户做出以下决定：通过确定研究和开发活动的总体方案，制定有关其治疗产品组合的流程。

CAPS报告见解

• 患者人数
• 治疗方法
• CAPS管道分析
• CAPS市场规模和趋势
• 市场机会
• 即将到来的疗法的影响

CAPS报告的主要优势

• 十一年预测
• 美国报道
• CAPS流行病学细分
• 关键交叉比赛
• 高度分析的市场
• 药物吸收

CAPS报告评估

• SWOT分析
• 目前的治疗方法
• 未满足的需求
• 管道产品简介
• 联合分析
• 市场吸引力
• 市场驱动因素和壁垒

关键问题

市场见解：

• 2017年的CAPS市场份额（％）分布是什么，以及2030年的情况如何？
• 在研究期间（2017-2030年），CAPS的总市场规模以及采用疗法的美国市场规模是多少？
• 与美国整个市场（2017-2030年）相关的主要发现是什么？
• 在研究期内（2017-2030年），美国的CAPS市场有望以什么CAGR增长？
• 在研究期间（2017-2030年），整个美国的CAPS市场前景如何？
• 到2030年，CAPS市场将增长多少，到2030年，市场规模将如何？
• 市场驱动因素，障碍和未来机会将如何影响市场动态以及对相关趋势的后续分析？
• CAPS患者类型/病床的未满足需求更多，新出现的疗法是否能够解决剩余的未满足需求？
• 根据临床试验结果，新兴疗法如何在诸如功效，安全性，给药途径（RoA），治疗持续时间和频率等参数上发挥作用？
• 在新兴疗法中，有望破坏CAPS市场的潜在疗法是什么？

流行病学见解：

• CAPS的疾病风险，负担和未满足的需求是什么？
• 在美国，CAPS的历史患者人数是多少？
• 在美国，CAPS的预计患者人数是多少？
• 在与CAPS有关的患者人群方面，美国的增长机会是什么？
• 在研究期间（2017-2030年），美国人口预计将以多少CAGR增长？
• 有哪些近期和即将发生的事件有望改善CAPS的诊断？

当前的治疗方案和新兴疗法：

• 目前治疗CAPS有哪些选择？
• 美国目前治疗CAPS的治疗指南是什么？
• 有多少公司正在开发用于CAPS的疗法？
• 每个公司开发了多少种疗法来治疗CAPS？
• 在CAPS的治疗中期和晚期，有多少种新兴疗法？
• 与CAPS疗法相关的主要合作（行业–工业，行业–学术界），并购，许可活动是什么？
• 为了克服现有疗法的局限性，最近开发了哪些新颖的疗法，靶标，作用机制和技术？
• CAPS及其状态正在进行哪些临床研究？
• CAPS新兴疗法的主要名称是什么？
• CAPS的全球历史和预测市场是什么？

购买理由

• 该报告将通过了解趋势塑造和驱动CAPS市场来帮助制定业务策略。
• 了解CAPS市场的未来市场竞争以及对关键市场驱动因素和壁垒的深入分析。
• 通过确定美国CAPS的最佳机会来组织销售和营销工作。
• 确定即将到来的强大市场参与者将有助于制定战略，以帮助领先于竞争对手。
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• 了解CAPS市场的未来市场竞争。