Attr淀粉样变性病管道洞察

DelveInsight的 “ ATTR淀粉样变性–管道洞察,2020年,” 该报告提供了有关ATTR淀粉样变性病管道领域中8家以上公司和8种以上管线药物的全面见解。它涵盖了管线药物概况,包括临床和非临床阶段产品。它还涵盖了按产品类型,阶段,给药途径和分子类型进行的治疗评估。它进一步突出了该空间中不活跃的管道产品。 

地理覆盖

  • 全球覆盖

ATTR淀粉样变性认识

ATTR淀粉样变性病:概述

ATTR淀粉样变性是蛋白质错误折叠的疾病。通常,肝脏制造的甲状腺素转运蛋白(TTR)蛋白由四个相同的部分组成,可帮助血液中携带甲状腺激素和维生素A。然而,在ATTR淀粉样变性中,该蛋白质变得不稳定,破裂并沉积在心脏和/或神经中。 ATTR淀粉样变性可以是遗传性或后天性(非遗传性)。遗传性ATTR淀粉样变性是由于突变的DNA的遗传所致,而在野生型ATTR淀粉样变性中,正常的TTR蛋白变得不稳定,错误折叠并形成淀粉样原纤维。

病征

ATTR淀粉样变性病的症状取决于所涉及的器官,包括:

  • 腕管综合症。
  • 麻木,灼痛和/或刺痛(周围神经病变)。
  • 二头肌腱破裂。
  • 腰椎管狭窄症。
  • 脚或腿肿胀。
  • 眼部漂浮物(玻璃状混浊)。
  • 气促。
  • 心pit。
  • 胸痛。
  • 腹泻或便秘。

诊断

诊断ATTR淀粉样变性的依据是患者的症状,体格检查的结果,有时还包括家族史。可以通过某些检查(例如组织活检,基因检查和影像学检查)来确认(或消除)诊断。

治疗

ATTR淀粉样变性治疗的目标是通过限制TTR沉积来停止疾病进展,并最大程度地减少ATTR对您身体的影响。使用的具体治疗方法取决于多种因素,包括疾病的严重程度。用于治疗ATTR淀粉样变性的疗法集中在诸如小干扰RNA和反义寡核苷酸等原理上。

ATTR淀粉样变性新兴药物章节

ATTR淀粉样变性病报告的这一部分附有对各种药物在临床开发不同阶段(包括II,I,临床前和发现)的详细分析。它还有助于了解临床试验的详细信息,富有表现力的药理作用,协议和合作以及最新新闻和新闻稿。

ATTR淀粉样变性新兴药物

  • cor科-Eidos治疗学

cor科(前身为AG10)是一种口服的实验性小分子药物,旨在有效地稳定四聚运甲状腺素蛋白或TTR。


cor科被设计为模仿TTR基因的天然变异(T119M),该变异被认为是抢救突变,因为已证明共遗传可防止ATTR在还遗传TTR基因的致病性或致病性突变的个体中发生。 目前正在一项3期临床试验中研究Acoramidis。 精神疗法于2016年获得了斯坦福大学的伴手礼许可。


  • AKCEA-TTR-LRx:爱奥尼斯制药

AKCEA-TTR-LRx是一种反义药物,它使用了爱奥尼斯(Ionis)先进的配体共轭反义(LICA)技术。 AKCEA-TTR-LRx从源头抑制运甲状腺素蛋白(TTR)蛋白的产生。正在开发具有遗传性和野生型形式的运甲状腺素蛋白淀粉样变性或ATTR淀粉样变性的大量患者。它最初是由Ionis发现的,现在由Ionis和Akcea共同开发。 2020年10月12日,爱奥尼斯制药收购了Akcea Therapeutics。

报告中提供了更多产品详细信息。

ATTR淀粉样变性病:治疗评估

该报告的这一部分提供了有关不同的ATTR淀粉样变性药物的见解,这些药物根据定义报告范围的以下参数进行了区分,例如:


  • 重大的 ATTR淀粉样变性病的参与者

有大约。正在开发ATTR淀粉样变性疗法的8家以上重点公司。在最高级阶段(即第三阶段)拥有ATTR淀粉样变性药物候选药物的公司包括Eidos Therapeutics。


  • 相数

DelveInsight的报告涵盖了临床开发不同阶段的大约8种以上产品,例如

  • 后期产品(第三阶段)
  • 中期产品(第二阶段)
  • 早期产品(第一阶段)以及以下内容的详细信息:
  • 临床前和发现阶段的候选人
  • 已停产& Inactive candidates
  • 行政途径


ATTR淀粉样变性管道报告通过“给药途径”提供了对管道药物的治疗性评估。产品已根据各种ROA进行了分类,例如

  • 口服
  • 肠胃外
  • 玻璃体内
  • 视网膜下
  • 外用。
  • 分子类型


产品已分类为多种分子类型,例如

  • 单克隆抗体
  • 肽类
  • 聚合物
  • 小分子
  • 基因治疗
  • 产品类别

药物已分类为各种产品类型,例如Mono,Combination和Mono / Combination。


ATTR淀粉样变性:管道开发活动

该报告提供了对第二,第一阶段,临床前和发现阶段的不同治疗候选药物的见解。它还分析了参与开发关键药物的ATTR淀粉样变性治疗药物的主要参与者。


管道开发活动

该报告涵盖了合作,收购和合并,许可以及对新兴ATTR淀粉样变性药物进行全面治疗评估的详细信息。

报告重点

  • 这些公司和学者正在努力评估挑战并寻找可能影响ATTR淀粉样变性R的机会&D.正在开发的疗法集中于治疗/改善ATTR淀粉样变性病的新方法。


ATTR淀粉样变性病报告见解

  • ATTR淀粉样变性管道分析
  • 治疗评估
  • 未满足的需求
  • 毒品的影响


ATTR淀粉样变性病报告评估

  • 管道产品简介
  • 治疗评估
  • 管道评估
  • 非活性药物评估
  • 未满足的需求

关键问题

当前的治疗方案和新兴疗法:

  • 有多少公司在开发ATTR淀粉样变性药物?
  • 每个公司开发了多少种ATTR淀粉样变性药物?
  • 在开发ATTR淀粉样变性病的中期和晚期有多少种新兴药物?
  • 与ATTR淀粉样变性疗法有关的主要合作(行业–工业,行业–学术界),并购,许可活动是什么?
  • 为克服现有疗法的局限性而开发的最新趋势,药物类型和新技术是什么?
  • ATTR淀粉样变性及其状态的临床研究正在进行中?
  • 新兴药物的主要名称是什么?

关键人物;主力;重要一员

  • 精神疗法
  • 爱奥尼斯制药
  • Alnylam制药
  • Intellia治疗学
  • Prothena
  • 科里诺疗法
  • 索姆生物科技
  • 神经免疫疗法

重点产品

  • cor科
  • AKCEA-TTR-LRx
  • Vutrisiran
  • NTLA-2001
  • PRX004
  • 托卡朋
  • Revusiran(ALN-TTRSC)
  • NI-006

 

介绍

执行摘要

ATTR淀粉样变性病:概述

•原因

•行动机制

•体征和症状

•诊断

•疾病管理

管道治疗学

• 对比分析

治疗评估

•按产品类型评估

•按阶段和产品类型评估

•按行政途径评估

•按管理阶段和途径进行评估

•按分子类型评估

•按阶段和分子类型评估

ATTR淀粉样变性-DelveInsight的分析观点

深入的商业评估

•ATTR淀粉样变性病公司的合作,许可,收购-交易价值趋势

ATTR淀粉样变性病合作交易

•公司间合作(许可/合作伙伴)分析

•公司与大学之间的合作(许可/合作伙伴)分析

后期产品(第三阶段)

• 对比分析

cor科-Eidos治疗学

• 产品描述

• 研究与开发

•产品开发活动

中期产品(第二阶段)

• 对比分析

Revusiran:Alnylam制药

• 产品描述

• 研究与开发

•产品开发活动

详细报告中的药物资料.....

早期产品(第一阶段)

• 对比分析

NTLA-2001:Intellia治疗学

• 产品描述

• 研究与开发

•产品开发活动

详细报告中的药物资料.....

无效产品

• 对比分析

ATTR淀粉样变性关键公司

ATTR淀粉样变性关键产品

ATTR淀粉样变性病-未满足需求

ATTR淀粉样变性病-市场驱动因素和障碍

ATTR淀粉样变性病-未来展望和结论

ATTR淀粉样变性病分析师观点

ATTR淀粉样变性关键公司

附录

表清单

 表1 ATTR淀粉样变性的总产品

表2后期产品

表3中期产品

表4早期产品

表5临床前&发现阶段产品

表6按产品类型评估

表7按阶段和产品类型评估

表8按管理途径评估

表9按管理阶段和途径进行的评估

表10按分子类型评估

表11按阶段和分子类型评估

表12无效产品

图清单

图1 ATTR淀粉样变性的总产品

图2后期产品

图3中期产品

图4早期产品

图5临床前和发现阶段产品

图6按产品类型评估

图7按阶段和产品类型评估

图8按管理途径评估

图9按管理阶段和途径进行的评估

图10按分子类型评估

图11按阶段和分子类型评估

图12无效产品

•Eidos治疗学

•爱奥尼斯制药

•Alnylam制药

•Intellia治疗学

•Prothena

•科里诺疗法

•SOM生物技术

•神经免疫疗法

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