桑瑟拉(Santhera)不符合DMD第3阶段的要求;抄写员的收入为2000万美元;默克将骨关节炎药物出售给诺华;流感疫苗和胶质母细胞瘤的研究更新

由Delveinsight发表于2020年10月8日

Santhera-Merck-Novartis-scribe的最新药物新闻和更新

通过关注免疫系统设计通用流感疫苗 

通用流感疫苗可以增强人们对任何流感病毒株的保护能力,被认为是流感研究的目标,因为它可以使科学家摆脱经常错误的预测每年流行株并重新设计与之匹配的疫苗的过程。

麻省理工学院,拉贡研究所和布里斯托尔·迈尔斯·斯奎布(Bristol Myers Squibb)的一组研究人员阐明了开发通用流感疫苗的可能策略,该策略旨在针对流感病毒更稳定的区域,而该区域通常不受免疫系统的攻击。系统。

在小鼠体内,使用纳米粒子携带流感蛋白的疫苗刺激了针对病毒所需片段的抗体反应,这表明该疫苗对任何流感病毒株都可能具有广泛的效力。该小组在《细胞系统》杂志上展示了这些发现。

流感病毒 用一种称为血凝素的蛋白包裹自己,这对于感染人类细胞至关重要。血凝素由两部分组成:-球状头部区域和茎或茎区域。头部区域经常在不同的流感病毒株之间发生突变并发生变化。相反,茎或茎区域很少发生突变,使其成为通用疫苗的重要靶标。

Santhera不符合DMD第三阶段的规定,引发重组和撤回批准申请

Santhera Pharmaceuticals已停止了以下药物的3期试验 杜兴肌营养不良症(DMD)药物 艾地苯醌未通过中期分析。挫折促使桑瑟拉(Santhera)概述了计划,以撤回申请以进行批准,并围绕它上个月获得全球版权的第二项资产进行重组。

去年,桑瑟拉(Santhera)再次申请了艾地苯醌的欧洲药品批准,该药物来自3期试验的数据强度,该试验将合成的短链苯醌与呼吸功能减慢联系在一起。该申请是在较早之前进行的一项艰巨努力,旨在将艾地苯醌推向DMD市场,该努力于2017年被EMA拒绝,并于次年年初上诉失败。

Santhera开始了第二阶段的第三阶段试验SIDEROS,以支持在美国获得批准的申请。该试验使整个idebenone计划崩溃,并迫使Santhera转移了工作重点。

SIDEROS随机255 DMD患者 正在服用糖皮质激素类固醇来接受艾地苯醌片或安慰剂。 3期试验旨在显示艾地苯醌是否会延迟呼吸功能的丧失。 

新的免疫肿瘤学组合攻击小鼠胶质母细胞瘤 

脑癌 胶质母细胞瘤 由于其周围环境中存在免疫抑制分子,因此对免疫增强疗法无反应。

由苏黎世大学医院和苏黎世大学领导的团队设计了一种基于蛋白质的药物,该药物将免疫刺激性细胞因子与靶向胶质母细胞瘤的抗体融合在一起。该药物抑制了该疾病小鼠模型中的肿瘤生长,并增强了免疫细胞到达患者的能力。’如《科学转化医学》(Science Translational Medicine)报道的一项正在进行的小型临床试验中的脑肿瘤。

瑞士科学家测试了三种不同的细胞因子结合靶向抗体 胶质母细胞瘤:IL-2,IL-12和TNF。他们发现,与IL-12或TNF融合并给予小鼠静脉注射的抗体在胶质母细胞瘤肿瘤中积累,从而降低了它们的生长。据报道,五分之二的动物已治愈。

德国’s Merck sells off 骨关节炎 drug to 诺华

德国’默沙东(Merck)已决定将一种不需要的骨药解散给诺华(Novartis)。诺华仅需支付5800万美元的前期费用和4.7亿美元的生物巴克后装费用,即可确保已在第2阶段准备就绪的资产M6495处于早期测试阶段, 骨关节炎.

诺华 now chooses the program and will push on with the 骨关节炎 work as it seeks future approval.

该实验药物可作为抗ADAMTS5纳米抗体,致力于通过皮下注射自我给药,以维持膝关节的结构完整性并抑制疼痛。

骨关节炎 从轻度到重度不等,可能会导致严重的疼痛并影响日常生活。它通常会影响老年人,而且受影响的妇女也多于男性,常用的治疗方法是减轻疼痛而不是治疗病症。

最近一直在努力寻找新的治疗方法,但包括再生元在内的一些方法却未能如愿以偿。’的抗-NGF抗体法西那单(Fasinumab),在失败以寻找有利的风险收益比后,于2018年从第3期中剔除。

Scribe 的rapeutics融资2000万美元 

Scribe 的rapeutics宣布获得2000万美元的A轮融资,以开发该平台,并与Biogen达成协议以应用其技术。 Biogen即将拨付1500万美元用于基因编辑治疗 肌萎缩性侧索硬化,并可以选择追求另一个神经系统疾病的目标。这家生物技术公司有望在两个肌萎缩性侧索硬化症靶标之间再投资4亿美元用于开发和商业里程碑。  

CRISPR分子包括一个识别目标DNA序列的引导RNA和一个将其切成切口的酶(通常为Cas9)。包括杜德纳在内的科学家’加州大学的研究小组多年来已经认识到更多的酶,但是这种在自然界中发现它们的方法,而不是设计专门设计的新酶,限制了CRISPR的应用。

从碱基构建CRISPR分子使Scribe能够创建能够安全有效地编辑基因组的治疗方法,并且其体积小到足以容纳腺相关病毒或AAV的能力,这是将CRISPR治疗推向人体的最佳方法之一。

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