Reblozyl正在FDA审查中; Audentes买断&Tecentriq的新批准

发表于2019年12月5日by Delveinsight

Reblozyl正在FDA审查中; Audentes买断&Tecentriq的新批准

Bristol-Meyers Squibb和Acceleron Pharma宣布,美国FDA委员会将审查BMS在MDS中使用Reblozyl的补充生物制品许可申请(sBLA)。

Reblozyl((luspatercept-aamt)最近已获得监管机构的批准,可用于治疗罕见的血液系统疾病-β地中海贫血。 )-其中骨髓失去了制造RBC的能力。 

MDS是一种罕见的疾病形式,由于骨髓无法产生成熟的血细胞而发展。这些血细胞在骨髓中处于未成熟状态。根据NCBI的研究,这种疾病在40岁以下的人群中散发。在60-80岁年龄段的人群中,发病率增加到五倍。此外,与女性相比,MDS对男性的困扰更大。 

对于患有环形铁粒母细胞并需要输注红细胞(RBC)的患者,该药物将接受MDS相关性贫血的中低风险评估。但是,需要紧急纠正贫血的患者不接受瑞波唑治疗。 

BMS上个月已从Celgene获得了该药物。 

罗氏(Roche)已宣布其tecentriq(atezolizumab)与化学疗法联合治疗NSCLC的美国FDA的积极建议。

在宣布III期IMpower130研究结果后,基于Tecentriq的联合疗法获得批准。与仅化疗相比,该疗法通过显着改善生活质量帮助人们。 

此外,联合疗法还有助于降低疾病恶化的风险和死亡率。该疗法能够显示出一致的安全性。 

该疗法已被批准用于转移性非鳞状非小细胞肺癌(NSCLC)成人的初始(一线治疗),且无EGFR或ALK基因组肿瘤异常。该药物生产商正在广泛进行试验,以探索其药物Tecentriq的能力并测试其潜力。罗氏公司正在进行大约九项三期研究,以适应不同类型的肺癌以及其他几种皮肤癌,乳腺癌,胃肠道癌等疾病的适应症。

Astellas Pharma已与其他几家制药公司一起竞争,以30亿美元的价格收购Audentes Therapeutics,从而开发了基因疗法。 

通过收购Audentes,Astellas的目标是加强其针对罕见神经肌肉疾病的遗传药物开发渠道。

这项交易将使阿斯特拉公司获得Audentes的研究药物AT132,该药物正在研发中,以治疗罕见的遗传性神经肌肉疾病杜兴氏肌营养不良症。

根据国家转化科学促进中心的说法,杜兴肌营养不良症(DMD) 是肌肉萎缩症的一种渐进形式,主要发生在男性,尽管在极少数情况下也会影响女性。 DMD会导致严重的肌肉无力和呼吸衰竭,并影响记忆力和沟通能力。 

根据Delveinsight分析,2017年发现7MM的杜兴肌营养不良总流行人群为31,386,而七大市场中DMD诊断的杜兴肌营养不良(DMD)总流行人群在2017年为26,678。

(造访55次,今天造访1次)