线粒体破坏治疗癌症; Atsena融资5500万美元;诺华与Cadent Therapeutics合作; Neuron23解决中枢神经系统疾病的策略

由Delveinsight发表于2020年12月17日

Atsena筹集了5500万美元; Neuron23的中枢神经系统疾病策略;和更多

线粒体破坏可以帮助癌症治疗 

人类细胞需要一种称为线粒体的结构来为其生化活动产生能量。瑞典卡罗林斯卡研究所的研究人员认为,销毁这些材料可能是一种癌症治疗策略。 

根据该假设,科学家设计了可靶向线粒体DNA(mtDNA)的口服抑制剂。根据研究小组在《自然》杂志上的报道,在小鼠中,用这种药物治疗可产生强烈的抗肿瘤反应,从而在不影响健康细胞的情况下减少肿瘤的生长。

研究人员在论文中指出,这些数据促进了该药物作为潜在的一流线粒体抑制剂的进一步开发。

癌细胞需要线粒体来获取能量,并需要一些线粒体来维持其野生增殖。

以前曾尝试将线粒体靶向治疗癌症,但通常针对严重的副作用,因为它们对于维持正常的细胞功能也至关重要。由Karolinska领导的团队专注于癌细胞的独特功能。作为不受控制的细胞分裂的一部分,癌细胞必须定期产生新的线粒体。该团队没有直接针对现有的线粒体,而是进行了线粒体DNA转录,这对于形成新的线粒体和产生能量至关重要。

Atsena为失明基因疗法筹集5500万美元融资

佛罗里达大学分校的Atsena Therapeutics已完成5500万美元的融资,这将为其受益 基因治疗 对于导致儿童失明的常见原因进行了关键性试验。

基因疗法已经在针对Leber先天性黑ama病(LCA)的1/2期临床试验中,这种疾病会在GUCY2D基因突变的患者中逐渐损害视网膜。阿特塞纳(Atsena)今年早些时候从赛诺菲(Sanofi)选拔了候选人,并获得了用友(UF)的许可。

总部位于北卡罗来纳州达勒姆的生物技术公司渴望追随Spark Therapeutics的脚步,Spark Therapeutics的Luxturna成为2017年在美国获得批准的首个直接实施的基因疗法。

Luxturna已被批准用于由RPE65基因突变引起的LCA,以及另一种遗传性视网膜疾病 色素性视网膜炎.

Atsena的GUCY2D疗法被称为SAR439483,是由Atsena联合创始人兼首席科学官Shannon Boye博士实验室以及联合创始人兼首席技术官Sanford Boye实验室创建的,两者均在用友大学医学院工作。

在1/2期研究中,通过视网膜下注射对每位患者的一只眼睛进行治疗,目的是使未经治疗的眼睛可以用作安慰剂,并在给药后一年进行随访。预计将于明年上半年取得初步结果。

诺华 collaborates with neuro partner Cadent for USD 210 Million upfront 

诺华 collaborated with Cadent Therapeutics on 难治性抑郁症 当专注于神经的生物技术在雷达下工作时。五年后,这家瑞士制药公司将支持Cadent的其余产品线,该合同的预付款额为2.1亿美元,但后者的总价可能高达7.7亿美元。 

诺华将接管Cadent所有流通在外的股票,以换取前期费用和高达5.6亿美元的里程碑付款。两人预计该协议将在2021年第一季度结束。

根据协议,诺华将获得抑郁症资产MIJ821的里程碑和特许权使用费,该资产正处于测试的第二阶段研究中。它还会拿起CAD-9303, 精神分裂症 治疗,以及针对运动障碍而开发的CAD-1883。

正如诺华生物医学研究所神经科学临时联席负责人Gopi Shanker所说,随着诺华通过诊所将其抑郁症资产推向诊所,卡登特精神分裂症计划CAD-9303的进展迫使其将合作伙伴关系转变为收购。丁腈橡胶)。

Neuron23出资1.135亿美元用于解决CNS疾病 

自2018年10月以来,Neuron23的科学家一直致力于发现他们在精密医学领域的地位。那个地方正在利用 人工智能 和数据科学,旨在针对具有特定基因突变的患者的神经退行性疾病和神经炎性疾病。

它是通过与德国Origenis合作建立的,Neuron23推出了1.135亿美元的融资。这些资金包括来自Westlake Village BioPartners和Kleiner Perkins的3000万美元A轮融资,以及由Redmile Group牵头的8000万美元B轮融资,这些资金将在未来两年内推动两到三个项目进入诊所。

Neuron23的领先计划目标 富含亮氨酸的重复激酶2 (LRRK2)。它是一个基因,编码同名的激酶。该基因的突变与3%的帕金森氏病患者密切相关。 Neuron23的首席执行官Nancy Stagliano博士说,找到一种与疾病有明显遗传联系的LRRK2小分子抑制剂,可以为治疗其他97%的帕金森氏患者提供生物学知识的基础。

第二个方案是寻求酪氨酸激酶2(TYK2)的脑渗透抑制剂,该激酶可导致 多发性硬化症

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