拜耳关注AskBio的基因疗法;诺华’ Iptacopan; Forma’IDH1突变的AML治疗; EpicGenetics与梅奥诊所合作

由Delveinsight发表于2020年10月27日

医药新闻 for Bayer, 诺华, Forma, AskBio

拜耳将斥资40亿美元用于AskBio的基因疗法

总部位于德国的拜耳将收购总部位于北卡罗来纳州的Asklepios BioPharmaceutical(AskBio),其动机是获得其基因疗法的支持。 

拜耳将支付20亿美元的预付款以换取AskBio’基于AAV的基因治疗管道疗法,可治疗庞贝病,帕金森氏病和充血性心力衰竭。拜耳将再支付20亿美元的里程碑付款。 

AskBio利用了其Pro10 AAV制造流程,该流程已被多家制药巨头采用。该公司在AAV生产,嵌合载体和自我互补DNA等领域拥有多项专利。该公司的技术已经通过获得诺华子公司伊利诺伊州AveXis开发的针对脊髓性肌萎缩症的基因治疗的监管批准而证明了其价值。辉瑞还利用AskBio的专有基因传递平台为丙型肝炎病毒(HCV)患者开发新疗法。 

诺华’Iptacopan(LNP)在C3肾小球病(C3G)中显示出希望

诺华公司宣布其最先进的肾脏药物Iptacopan(LNP)的II期中期中期阳性结果 C3肾小球病(C3G) 在虚拟的美国肾脏病学会(ASN)2020年年会上。根据NORD的估计,C3G每1百万人中有2-3人受到影响,因此是一种极为罕见和严重的原发性肾小球肾炎。

Iptacopan是抑制因子B的一流口服小分子,因子B是补体级联反应另一种途径的关键丝氨酸蛋白酶。该药物正在同时研究与补体系统失调有关的多种肾脏疾病,包括IgA肾病,阵发性夜间血红蛋白尿(PNH),非典型溶血性尿毒症综合征和膜性肾病。

几个月前,该药物还获得了Orphan药物认证,获得了C3肾小球病(C3G)的PRIME认证,这将为患者提供药物优势。 

Forma Therapeutics的Olutasidenib证明可有效治疗IDH1突变的AML

Forma Therapeutics的主要候选药物Olutasidenib已在II期FT2102-HEM-101临床试验中证明了对复发/难治性(R / R)患者的临床有效和安全活性 急性粒细胞白血病 (AML)在异柠檬酸脱氢酶1(IDH1m)中发生突变。该公司承认IDH1突变发生在所有AML患者中的6%至8%,在将近80%的脑癌病例中,包括2级和3级神经胶质瘤和继发性胶质母细胞瘤。

Olutasidenib是IDH1m的选择性抑制剂,IDH1m是一种酶,突变后可引起血液癌和实体瘤。该试验不仅将奥鲁他尼布作为单药治疗 IDH1m AML或骨髓增生异常综合症(MDS)患者的队列中使用IDH1m AML,但与阿扎胞苷或阿糖胞苷合用。

EpicGenetics与Mayo诊所进行研究合作以加强纤维肌痛诊断

总部位于洛杉矶的私人生物医学公司EpicGenetics宣布与梅奥诊所纤维肌痛和慢性疲劳诊所签订合同,以推进研究以更好地诊断 纤维肌痛。两人计划调查EpicGenetics FM / a测试的使用情况,以确定该测试的用途和适用性。 

纤维肌痛(FM)是一种常见的风湿病综合症,其特征是慢性弥漫性肌肉骨骼疼痛和压痛,并伴有许多相关症状,其中睡眠障碍,疲劳和情感功能障碍仅在美国就影响了超过2000万患者。 

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