遗传性血管性水肿(HAE)–活性药物管道

发表于2018年1月8日by Delveinsight

遗传性血管性水肿 (HAE)是一种常染色体显性遗传疾病,由功能性C1抑制剂缺乏引起。它是一种罕见的遗传性疾病,其特征是疼痛,无法预测的反复发作的炎症和肿胀,影响到手,脚,脸,腹部,泌尿生殖道和喉部。这种遗传疾病是由C1抑制剂蛋白不足或无法正常工作引起的。的 C1-抑制剂 帮助调节血液系统的复杂生化相互作用,这些系统涉及疾病的抵抗,炎症反应和凝血。

这是非常罕见的,可能危及生命的遗传疾病。根据血液中称为C1抑制剂的蛋白质的原因和水平,将遗传性血管性水肿分为I型遗传性血管性水肿,II型遗传性血管性水肿和III型遗传性血管性水肿。在HAE流行病例中,美国占最高,其次是EU5和日本。 DelveInsight估计,在7-20毫米范围内,HAE的患病率将在2015-2025年期间显着增加。根据记录,与7MM中的HAE II型和HAE III型相比,HAE I型是更常见的形式。

随着大型制药公司的积极参与,HAE市场正在不断增长。夏尔目前以领先的治疗方法在HAE市场上占据主导地位:长期预防(Cinryze)和急性治疗(Firazyr)。 Shire于2015年11月收购Dyax,获得了其主要管道产品DX-2930的使用权,该产品将进行扩展&扩展了Shire的行业领先的HAE产品组合。即使在拥有强大的HAE药物管道之后,由于成本,副作用和治疗途径的限制,当前的治疗方法仍存在局限性。促进HAE市场增长的一些市场驱动因素包括对开发和研究的投资,新兴疗法以及社会经济因素。

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