抗胰蛋白酶缺乏症管道

发表于2019年5月15日by Delveinsight

抗胰蛋白酶缺乏症管道

许多制药公司正在全球范围内努力开发针对Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症的新治疗疗法,以满足抗胰蛋白酶缺乏症治疗市场的未满足需求,因为 在上一篇文章中讨论过。
由于诊断技术的改进,对疾病的认识提高以及医疗保健领域的资金加速,预计Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症市场将在未来发生变化。在2019-2028年的预测期内推出新兴疗法也给Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症市场带来了推动力。

新兴疗法

Mereo BioPharma(MPH-966),Kamada(吸入AAT),Alnylam Pharmaceuticals(ALN-AAT02)和Adverum Biotechnologies(ADVM-043)等主要参与者都参与了针对以下疾病的疗法开发 Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症。
MPH-966(Alvelestat)是一种口服中性粒细胞弹性蛋白酶抑制剂,目前正处于II期开发阶段,是由Mereo BioPharma开发的一种创新的新疗法,用于治疗Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症。然而,Kamada正在开发通过使用雾化器给药的AAT吸入剂,以治疗AAT缺乏症。该公司认为,与目前需要每周不舒服的输液,费时的时间以及需要医疗专业人员进行的有创每周治疗相比,吸入AAT替代AATD可以显着改善患者的疾病状况和患者的生活质量。如果获得批准,则用于AATD的吸入式AAT估计是第一种不需要通过静脉输送的AAT产品,而是由用户友好,轻巧且无声的雾化器进行管理。吸入AATD的AAT在美国和欧洲已被指定为治疗AATD的孤儿药。
抗胰蛋白酶ALN-AAT02是针对α-1抗胰蛋白酶(AAT)的皮下给药研究性RNAi治疗药物,该药物正在开发中,用于治疗AAT缺乏症相关的肝病(α-1肝病)。 Alnylam Pharmaceuticals目前正在开发它,并且处于I / II阶段。 Adverum Biotechnologies当前正在开发ADVM-043(AAVrh.10-A1AT),它处于开发的I / II阶段。它设计为单次给药治疗,可潜在诱导长期A1AT蛋白表达。
InhibRx正在开发的INBRX-10,目前正处于治疗Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症的I期开发阶段。它是一种基于Fc融合蛋白的治疗候选药物,包含人α-1抗胰蛋白酶或AAT的修饰重组形式。 INBRX-101旨在通过减少频率,每月一次的给药方案来持续提高血浆浓度。

进一步了解 抗胰蛋白酶缺乏症 独特药物开发领域的全面研究可以增加对相关健康问题的了解,以及即将推出的大量新药,有望为AATD治疗市场的增长创造有利的环境。由于预期会推出新产品,因此AATD的处理方法有望在未来实现动态增长。

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